Bệnh có thế nghiên cứu và điều trị

Hơn 80 bệnh ¹ có thể chữa khỏi bằng tế bào gốc máu dây rốn

Tế bào gốc hiện đang đi đầu trong một trong những lĩnh vực hấp dẫn và mang tính cách mạng nhất trong y học. Tế bào gốc tạo máu, còn được gọi là Tế bào gốc tạo máu (HSC), có thể được tìm thấy trong máu cuống rốn của bé. Những tế bào này có khả năng điều trị hơn 80 bệnh ₁, bao gồm một số loại ung thư như bệnh bạch cầu, u nguyên bào thần kinh và ung thư hạch.

Trong quá trình cấy ghép tế bào gốc, tế bào gốc được truyền vào máu của bệnh nhân, nơi chúng bắt đầu chữa lành các tế bào và mô bị tổn thương. Máu và hệ thống miễn dịch của bệnh nhân được tái tạo sau khi tế bào gốc được ghép thành công.

BẠN CÓ BIẾT?

Tế bào gốc tạo máu (HSC) có thể được sử dụng để điều trị hơn 80 bệnh¹.

Danh sách các bệnh có thể điều trị bằng tế bào gốc máu cuống rốn

Các bệnh sau đây có thể được điều trị bằng cấy ghép tế bào gốc máu dây rốn. Những tế bào này có thể được lấy từ máu cuống rốn, tủy xương hoặc máu ngoại vi.

Ung thư máu

Bệnh bạch cầu

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bệnh bạch cầu lưỡng bội cấp tính	X
Bệnh bạch cầu cấp tính tế bào B ²	X
Bệnh bạch cầu cấp tính tế bào T²	X
Bệnh bạch cầu tủy cấp tính	X
Bệnh bạch cầu cấp tính không phân biệt	X
Bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính	X
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính	X
Bệnh bạch cầu tủy bào thiếu niên	X
Bệnh bạch cầu dòng tủy mãn tính vị thành niên	X

Bệnh u tân sinh tủy

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Xơ tủy cấp tính	X
Dị sản tủy Agnogen (Myelofibrosis)	X
Tăng tiểu cầu thiết yếu	X
Bệnh đa hồng cầu	X

Hội chứng rối loạn sinh tủy

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Thiếu máu kháng trị	X
Thiếu máu kháng trị với các nguyên bào tủy dư thừa	X
Thiếu máu kháng trị với các nguyên bào dư thừa đang chuyển đổi	X
Thiếu máu kéo dài với nguyên bào sắt hình vòng (Thiếu máu nguyên bào sắt)	X
Bệnh bạch cầu tủy bào mãn tính	X

Ung thư tủy xương

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Đa u tủy	X	X
Bệnh bạch cầu tế bào huyết tương	X	X
Bệnh máu macroglobulin của Waldenstrom	X	X

Rối loạn máu không ác tính

Thiếu máu (thiếu hụt hoặc dị tật hồng cầu)

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Thiếu máu bất sản	X
Bệnh thiếu máu rối loạn hồng cầu bẩm sinh	X
Thiếu máu Fanconi³	X
Tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm	X

Di truyền bất thường trong tế bào hồng cầu

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bất sản hồng cầu nguyên chất	X
Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm	X
Beta Thalassemia thể nặng / Bệnh thiếu máu Cooley	X
Bệnh thiếu máu Blackfan kim cương	X

Di truyền bất thường trong tiểu cầu

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Giảm tiểu cầu bẩm sinh / Giảm tiểu cầu bẩm sinh	X
Suy nhược huyết khối của Glanzmann	X

Rối loạn miễn dịch

Suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng Omenn	X
SCID bị thiếu hụt Adenosine Deaminase (ADA SCID)	X
SCID được liên kết	X
SCID không có tế bào T & B	X
SCID không có tế bào T, tế bào B bình thường	X

Rối loạn di truyền của hệ thống miễn dịch và cơ quan khác

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Sụn Tóc Giảm Sản	X
Porphyria hồng cầu	X
Hội chứng Hermansky Pudlak	X
Hội chứng Pearson	X
Hội chứng kim cương Shwachman	X
Bệnh tế bào mast hệ thống	X

Rối loạn thực bào

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng Chediak Higashi	X
Bệnh u hạt mãn tính	X
Thiếu hụt Actin bạch cầu trung tính	X
Rối loạn võng mạc	X

Giảm bạch cầu trung tính

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng Kostmann (Mất bạch cầu hạt di truyền ở trẻ sơ sinh)	X
Myelokathexis	X

Other Inherited Immune System Disorders

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bare Lymphocyte Syndrome	X
Common Variable Immunodeficiency	X
DiGeorge Syndrome	X
Hemophagocytic Lymphohistiocytosis	X
IKK Gamma Deficiency ^4,5 (NEMO Dificiency)	X
IPEX Syndrome ^6,7	X
Leukocyte Adhesion Deficiency	X
Wiskott Aldrich Syndrome	X
Lymphoproliferative Disorders	X
X linked Lymphoproliferative Disease (Duncan’s Syndrome)	X
Ataxia-Telangiectasia	X

Rối loạn trao đổi chất

Bệnh loạn dưỡng bạch cầu

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Loạn dưỡng tuyến thượng thận (ALD)	X
Bệnh Krabbe (Loạn dưỡng bạch cầu tế bào hình cầu)	X
Bệnh loạn dưỡng bạch cầu dị sắc	X
Bệnh Pelizaeus-Merzbacher	X

Bệnh lưu trữ lysosomal

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bệnh Niemann Pick	X
Bệnh Sandhoff	X
Bệnh Wolman	X

Bệnh lưu trữ mucopolysaccharidosis (MPS)

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng Hunter	X
Hội chứng Hurler	X
Hội chứng Maroteaux Lamy	X
Mucolipidosis II (Bệnh tế bào I)	X
Hội chứng Morquio	X
Hội chứng Sanfilippo	X
Hội chứng Scheie	X
Hội chứng Sly (thiếu hụt beta-glucuronidase)	X

Bệnh rối loạn trao đổi chất khác

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng Lesch–Nyhan	X
Loãng xương	X

Khối u cứng

Khối u

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Ung thư hạch Hodgkin	X	X
U nguyên bào thần kinh		X
Ung thư hạch không Hodgkin (Ung thư hạch Burkitt)	X
U nguyên bào võng mạc		X
U nguyên bào tủy		X

Việc lưu trữ máu cuống rốn không đảm bảo rằng các tế bào sẽ chữa khỏi bệnh hoặc hữu ích trong mọi tình huống. Bác sĩ điều trị cuối cùng sẽ quyết định xem có thể sử dụng máu cuống rốn hay không.

Nguồn tham khảo::

¹ Diseases treated page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases. Accessed December 5, 2022.

² B-cell and T-cell acute lymphoblastic leukemia page. Mayo Clinic Laboratories website. https://news.mayocliniclabs.com/hematology/lymphoma/b-cell-and-t-cell-acute-lymphoblastic-leukemia/#:~:text=Acute%20lymphoblastic%20leukemia%20accounts%20for,2%E2%80%935%20years%20of%20age. Accessed June 28, 2023.

³ Bizzetto R, Bonfim C, Rocha V, et al. Outcomes after related and unrelated umbilical cord blood transplantation for hereditary bone marrow failure syndromes other than Fanconi anemia. Haematologica. 2011; 96(1):134-141.

⁴ Picard C, J-L Casanova, Puel A, Infectious diseases in patients with IRAK-4, MyD88, NEMO, or IκBα Deficiency. Clin. Microbiol. Rev. 2011; 24(3):490-497.

⁵ Tono C, Takahashi Y, Terui K, et al. Correction of immunodeficiency associated with NEMO mutation by umbilical cord blood transplantation using a reduced-intensity conditioning regimen. Bone Marrow Transplant. 2007;39(12):801-804.

⁶ Immunodysregulation polyendocrinopathy enteropathy X-linked (IPEX) Syndrome page. Stanford Children’s Health website. https://www.stanfordchildrens.org/en/service/stem-cell-transplantation/conditions/ipex-syndrome. Accessed December 5, 2022.

⁷ Rao A, Kamani N, Filipovich A, et al. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007; 109(1):383-385.

Các thử nghiệm lâm sàng

Dưới đây là một số bệnh¹ hiện đang được thử nghiệm lâm sàng bằng cách sử dụng tế bào tạo máu hoặc máu dây rốn. Khi các nhà nghiên cứu tiếp tục vượt qua ranh giới của tế bào gốc đối với một số bệnh phổ biến nhất đe dọa tính mạng, việc cứu lấy máu dây rốn của con bạn giờ đây sẽ giúp con bạn tiếp cận được tế bào gốc của chính mình khi các liệu pháp này có sẵn. Để có danh sách đầy đủ và cập nhật nhất, vui lòng truy cập clinicaltrials.gov.

Rối loạn tự miễn dịch

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Rụng tóc từng vùng	X
Bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS)	X
Bệnh Crohn	X
Bệnh chàm (Viêm da dị ứng)	X
Bệnh ghép chống lại vật chủ (GvHD)	X
Lupus	X
Bệnh đa xơ cứng	X
Bệnh vẩy nến	X
Viêm khớp dạng thấp	X
Bệnh xơ cứng hệ thống	X
Viêm loét đại tràng	X

Rối loạn di truyền và/ hoặc rối loạn chuyển hóa chất

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bệnh suy yếu do lão hóa	X
Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne	X
Biểu bì bóng nước	X
Bệnh Gaucher⁴	X
Thất điều di truyền	X
Bệnh lưu trữ lysosomal	X
Hội chứng chuyển hóa	X
Suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng		X
Teo cơ cột sống	X
Bệnh Tay-Sachs	X

Tim mạch

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Nhồi máu cơ tim cấp tính (Đau tim)	X
Bệnh cơ tim	X
Thiếu máu cục bộ chi nghiêm trọng (CLI)	X
Suy tim	X
HHội chứng thiểu sản tim trái²		X
Bệnh tim thiếu máu cục bộ³	X
Bệnh động mạch ngoại biên (PAD)	X
Phẫu thuật dị tật tim bẩm sinh		X

Chỉnh hình

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Viêm cột sống dính khớp	X
Chấn thương sụn	X
Sửa chữa sứt môi	X
Những rạn nứt không liên kết	X
Viêm xương khớp	X
Tổn thương xương sụn	X
Phẫu thuật kết hợp cột	X

Bệnh tiểu đường

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bệnh tiểu đường loại 1 (Tự miễn dịch)	X	X
Bệnh tiểu đường loại 2	X	X
Loét bàn chân do tiểu đường	X
Bệnh thần kinh ngoại biên do tiểu đường	X

Rối loạn thần kinh

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Bệnh Alzheimer	X
Tự Kỷ	X	X
Bại não	X	X
Bệnh não		X
Chậm phát triển toàn cầu	X	X
Mất thính lực (thần kinh giác quan mắc phải)		X
Xuất huyết não thất	X	X
Bệnh Parkinson	X
Chấn thương tủy sống	X
Đột quỵ	X	X
Chấn thương sọ não	X	X

Khác

LIỆU PHÁP TIÊU CHUẨN	Dị ghép	Ghép tự thân
Hội chứng suy hô hấp cấp tính (ARDS)	X
Chứng loạn sản phế quản phổi (BPD) (rối loạn phổi do sinh non)	X
COVID-19⁵	X	X
Rối loạn cương dương	X
Bệnh về mắt	X
Bệnh rò hậu môn	X
HIV	X
Suy thận	X
Xơ gan	X
Suy gan	X
Ung thư buồng trứng⁶	X
Bệnh Peyronie	X
Suy buồng trứng sớm	X
Khối u tinh hoàn⁷		X
Sẹo tử cung	X
Tổn thương	X

*Các thử nghiệm lâm sàng được liệt kê ở trên có thể sử dụng các dòng tế bào khác ngoài Tế bào gốc tạo máu, chẳng hạn như Tế bào gốc trung mô.

Phần lớn các ứng dụng truyền/tái tạo tự thân được liệt kê ở trên được thực hiện trong thử nghiệm lâm sàng.

Tham khảo:

¹ Therapies in clinical trials page. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation website. https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#trial. Accessed December 5, 2022.

² ClinicalTrials.org registry… NCT01883076, NCT03431480, NCT03779711. Last accessed December 5, 2022.

³ Umbilical cord derived mesenchymal stem cell therapy in ischemic cardiomyopathy page. ClinicalTrials.gov website. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01946048. Accessed December 5, 2022.

⁴ ClinicalTrials.org registry… NCT00176904, NCT04528355. Last accessed December 5, 2022.

⁵ Mesenchymal stem cells and COVID-19: Cure, prevention, and vaccination page. Hindawi.com website. https://www.hindawi.com/journals/sci/2021/6666370/. Accessed December 5, 2022.

⁶ Cady C., McAsey M., Li J. Progress towards a stem cell based therapy for ovarian cancer – Proceeding of the STEMSO Conference. https://www.cellr4.org/article/780. Accessed December 5, 2022.

⁷ High-dose chemo & stem cell transplant for testicular cancer page. American Cancer Society website. https://www.cancer.org/cancer/testicular-cancer/treating/high-dose-chemo-stem-cell.html. Published May 17, 2018. Accessed December 5, 2022.

.DCR No. 4990, Version K, September 2023 (reference from QR 8.1-8-5-J)